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日企试验用mRNA治疗膝关节退行性关节病

2025/08/12

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本次试验基于大阪大学的位高启史教授的研究成果(图片由位高启史教授提供)

      

  日本生物企业PrimRNA(位于东京都港区)最早9月在澳大利亚针对膝盖软骨磨损、没有根本性疗法的膝关节退行性关节病(膝关节骨关节炎),启动治疗药物的临床试验。向患者注射“信使RNA(mRNA)”,提高制造胶原蛋白等的软骨细胞的功能。mRNA作为疫苗已首次被应用于医疗,但从未用于治疗药物。如果能实现实用化,新药研发方法的选择范围就会扩大。

 

  从膝关节退行性关节病的患者人数来看,据称日本国内具有自觉症状的患者约有1000万人,潜在患者约有3000万人。由于年龄增长等原因而发病,走路时会产生疼痛。

  

  如果症状加剧,外出会变得困难,成为健康寿命缩短的原因。目前有通过外科手术去除膝关节、更换为人工关节等对策,但仅为对症疗法,没有根本的疗法。

    

 

  PrimRNA属于NANO MRNA的子公司。PrimRNA的澳大利亚法人将启动临床试验。本次试验基于大阪大学的位高启史教授等研究团队的成果。位高教授将作为顾问参与临床试验。NANO MRNA透露,这是日本国内企业首次进行基于mRNA的治疗药物的临床试验。

   

  mRNA是一种从DNA复制遗传信息,按照设计图制造蛋白质的物质。只要了解与疾病预防或治疗相关的蛋白质序列,就能通过投入mRNA 来设计(药物)。与传统技术相比,可以更快地开发药物。 

   

  mRNA首次应用于医疗领域是作为新冠病毒的疫苗。如果作为治疗药物加以使用,可以治疗多种疾病,安全性也比较高。不过,mRNA是一种不稳定的物质,容易在体内分解,如果被识别为异物,会引起强烈的免疫反应。用药时需要抑制免疫反应等的高度技术。

  

   

  在此次临床试验中,将向膝盖注射mRNA,使其产生一种能够促进软骨细胞制造胶原蛋白的蛋白质。通过这种方式,软骨的生成能力得以提升。将以NANO MRNA开发的特殊颗粒包裹mRNA,这种颗粒不含有刺激免疫反应的成分。

    

  将给计划进行人工关节手术的总计近20名患者注射。分析手术后取出的膝关节样本,调查与软骨再生相关的基因等是否发挥了作用。

    

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