日本京都大学iPS细胞研究所（CiRA）的井上治久教授等人6月12日宣布，针对肌萎缩侧索硬化（简称ALS，又称渐冻症），让患者服用候选治疗药物的第2阶段临床试验显示，部分患者的病情得到遏制。通过使用患者的诱导性多能干细胞（iPS 细胞），井上教授等人从现有药物中找到了治疗渐冻症的候选药物。如果该药物的有效性能够在最终临床试验中被证实，将有可能发展成具有前景的治疗渐冻症方法。

  

  

      渐冻症是一种伴随有运动神经障碍的疑难病，该病会导致肌肉逐渐无法活动。病情严重的情况下，患者可能会在发病后几年时间内依靠人工呼吸机生存，甚至会导致患者死亡。针对渐冻症，目前虽然有可延缓病情发展的药物，但缺少根本性的治疗方法。估计日本国内约有9000名渐冻症患者。

  

      井上治久教授等人使用iPS细胞重现了渐冻症细胞，并向该细胞内注射1千多种化合物，以寻找能够有效治疗的化合物，最终锁定美国辉瑞公司生产的慢性髓性白血病药物“BOSULIF”（中文名：博舒替尼，别名：bosutinib）为候选治疗药物。2019～2021年实施的第一阶段试验中，确认到了该药的安全性，以及可遏制部分患者病情的效果。

  

      此次公布了自2022年开始实施的第二阶段临床试验结果，试验目的是通过增加人数来确认具体效果。日本京都大学和北里大学等在7所医院让症状较轻的26名患者每日服用1次该药，连续服用24周，然后将获得的数据与其它渐冻症治疗药物临床试验的安慰剂组等进行了对比。在26人中，至少有13人确认到了对运动功能障碍的发展的抑制效果。

 

京都大学的井上治久教授在介绍此次的成果（6月12日，京都市）

 

      井上治久教授12日表示，“今后将对该结果进行详细分析，在此基础上，争取实施第3期临床试验（最终临床试验）”。

  

      使用iPS细胞制药，是与再生医学一样的、最受关注的iPS细胞用途。其原理是使用患者本人的iPS细胞制作多种身体细胞，在试管内重现疾病，对可能有效的候选药物进行逐个筛查。

  

      在日本国内，此方面的研究成果已逐渐显现。庆应义塾大学发现，用于治疗帕金森病的药物具有可使渐冻症病情发展减缓7个月的效果。据悉该研究目前正在进行最后阶段的临床试验的准备。

  

      京都大学iPS细胞研究所的另一个小组使用由iPS细胞制作的“类器官（Organoid）”，发现了一种肾脏疑难病“先天性肾囊肿瘤病（又名多囊肾）”的候选治疗药物可用于治疗白血病。目前已开始进行初期阶段的临床试验。

  

      作为新的药物开发方法，利用iPS细胞来发现药物备受关注，但也存在课题。出于节省药物开发所需要的费用和时间的考虑，目前的大多数研究均是针对已经确认安全性的现有药物，来发现其具有的其它用途。

  

      因为现有药物在专利到期后售价会下降，所以制药企业对开发现有药物的新用途容易持消极态度。要进行普及，不仅需要制药企业的协助，还需要对用途扩大后的药物进行加价等政策进行讨论。

  

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